CRISPR/Cas系统是一种 革命性的基因编辑工具，其全称是 Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats （成簇规律间隔的短回文重复序列） 和 CRISPR-associated （Cas） 蛋白系统。这一系统源自原核生物体内的一种获得性免疫系统，用于对抗外源遗传物质，如噬菌体或质粒的入侵。

CRISPR/Cas系统主要包括两个关键组成部分：

CRISPR序列：

这是一段成簇的、规律间隔的短回文重复序列，它们在细菌和古细菌的基因组中形成了一种“分子剪贴板”，用于存储从前代细菌中获得的“记忆”。

Cas蛋白：

这些是与CRISPR序列相关联的蛋白质，它们负责识别并结合到特定的DNA序列，并执行切割、编辑或其他功能。

CRISPR/Cas系统通过以下步骤发挥作用：

适应阶段：

细菌通过捕获外源DNA片段，并将其插入到自己的CRISPR序列中，从而“记住”这些外源遗传物质。

表达阶段：

这些被“记住”的DNA片段会被转录成RNA，这些RNA被称为“sgRNA”（单指导RNA），用于指导Cas蛋白的活性。

干扰阶段：

Cas蛋白在sgRNA的指导下，识别并结合到与sgRNA互补的DNA序列，并执行切割，从而破坏外源遗传物质的复制或功能。

CRISPR/Cas系统因其高效、精确和易操作的特点，已广泛应用于基因编辑、基因治疗、农业生物技术等领域。其中，CRISPR-Cas9是最为人所熟知的一种系统，由Cas9蛋白和sgRNA组成，已被用于多种基因编辑应用。此外，还有其他类型的CRISPR/Cas系统，如CRISPR-Cas12a、CRISPR-Cas12e（也称为CasX）和CRISPR-Cas13等，它们在分子尺寸、效率和适用性方面各有特点。